◤书语妈妈为书语进行日常护理。孩子确诊近五年来,她几乎没睡过囫囵觉。
脊髓性肌肉萎缩症,简称SMA,是一种常染色体隐性遗传病。每一个SMA患者的存活都是与天争命的结果,这场没有硝烟的战争将会伴随他们生命的每一天。
文/片 王钟玉 潍坊报道
第一道难关:经济压力
10月16日,来自临朐的跃跃(化名)在潍坊市妇幼保健院注射了诺西那生钠注射液,这是他注射的第三针诺西那生钠注射液。
跃跃妈妈在医生办公室接受采访时略显紧张。“从老大(跃跃哥哥)上学开始我就没再工作,家里不说富裕,但也不愁吃穿,但现在很紧张了。”
跃跃确诊后,全家都陷入一种“难以置信”的状态,因此没及时进行治疗。被问及目前面临的境遇时,跃跃妈妈有些无奈地笑了一下,似乎有些难以开口。“最主要还是钱的问题,现在除了保险报销,一针还要自费1万元左右,每隔一段时间就要打一针,有点承受不了。家里还有房贷,他爸爸收入也不是很稳定……”
注射完诺西那生钠,年仅一岁多的跃跃熟睡在病床上,他的爸爸妈妈静静地坐在病床边等他醒来。不只有跃跃的家庭面临着这样的难题,众多SMA患儿家庭也承受着巨大的经济压力。
9月份,潍坊青州的SMA患儿妈妈刘燕因无力支撑仪器的维修或者更换费用,向齐鲁晚报·齐鲁壹点发出了求助。她的女儿书语依靠仪器维持生命已经接近五年。走进书语的房间,大大小小的仪器放满了她的床头,维持书语生命最重要的两台仪器是呼吸机和咳痰机,家里各常备两台,因为一旦仪器失灵,几分钟内书语就会有生命危险。
动辄数万元的仪器、每个月四千多元的护理费和每天24小时的陪护,这些都让书语的家庭承受着旁人难以想象的困难。为书语治病五年来,家里已花费了100多万元,到现在还有20多万元负债,但书语的口服特效药不能断、日常护理少不了。
记者连续三次见到刘燕,她都是头发一股脑儿拢在脑后,穿着简单的衣服。她说这些衣服都是好心人寄来的,她和书语爸爸筛选合适的留下。初次见到书语爸爸,他刚刚工作回来,裤腿上还带着新鲜的泥土。为了给书语治病,书语爸爸将原本经营的修车铺卖掉,夏天在果园里打零工、冬天在别人的修车铺打零工,用不算丰厚的收入努力支撑着这个家庭。书语的爷爷奶奶已经年迈,虽然不懂如何为书语护理,但努力经营着小果园,希望为这个家庭和书语的治疗添砖加瓦。
格格2019年出生,2021年确诊SMA,开始注射诺西那生钠后,他的各项身体机能得到了极大好转。2023年1月18日,格格爸爸在朋友圈写道:“从无药可用到有药可用,再到有药可选,诺西那生钠到利司扑兰,虽然还是有很大的负担,但已经不能再好了,拼命挣钱吧。”
格格爸爸用“每况愈下”来形容家里的经济状况。格格爸爸之前从事家电销售工作,最近处于待业状态；格格妈妈与人合伙经营店铺,生意不算景气。“从开始检查就花了不少钱,钱在我家不像钱,就像纸片。”格格是诺西那生钠被纳入医保后第一批接受注射的患儿,“没纳入医保时根本打不起。”为了给格格治病,这个家庭已经付出了二三十万元。
记者与格格爸爸约时间采访时,格格爸爸正在陪格格上康复课,上午上幼儿园,下午去康复,是格格目前固定的生活节奏,爸爸或者奶奶、姥姥轮流陪伴。“等孩子上小学了,我和格格妈妈肯定要腾出一个人陪读,将来的压力现在根本不敢想,走一步看一步,困难要慢慢克服。”
2023年5月27日,格格爸爸转发了题为《可恢复肌肉功能SMA新获NMD670将开展2期临床试验》的推文,配文是“快点快点再快点”。他还提到了已经进入临床试验阶段的OAV101注射液,“等101上市了,把房子卖了砸锅卖铁,看看能不能给孩子打上一针。”
坚持的背后:心理压力
采访跃跃妈妈到中途,钱的话题聊完,跃跃妈妈的情绪突然有了明显的波动。跃跃妈妈说,老大从小就很依赖自己,自从跃跃出生,老大的心理状况发生了明显变化,情绪不好、学习状态不好,甚至导致成绩下滑。“每次照顾跃跃疏忽了老大,我就感觉老大好像缺乏安全感。但跃跃需要我更多照顾,很矛盾。”提到这些,跃跃妈妈有些愧疚。“我不知道该怎么平衡照顾老大和老二。”跃跃妈妈捂着脸哭起来。
书语确诊近五年来,刘燕睡觉就没脱过衣服。她提起一次很惊险的经历。书语检测血氧和心跳的仪器没电关机了,刘燕睡着后突然惊醒过来,发现书语的嘴唇已经发紫——一口痰上不来,书语呼吸不畅。刘燕说,一瞬间她大脑发蒙,只知道大声喊书语爸爸。有惊无险,刘燕挽回了女儿的生命。但从那以后,刘燕就再也没睡过一个囫囵觉。“晚上经常做梦,梦到书语喘不上来,吓得我一次次惊醒。”每两个小时响一次闹钟,醒来查看书语状况成了刘燕睡眠的常态。
格格爸爸在朋友圈记录了格格一路成长一路与病魔战斗的历程。“愿老天善待我儿”“但愿以后的岁月能善待他一些,少点病痛,多些快乐”“期待明年会更好”……
2021年1月1日,格格爸爸发了一条朋友圈:“儿砸,听说大洋彼岸有创新药了,给你爹我挺住。”不同于朋友圈里的乐观表象,电话采访中,格格爸爸长叹一口气,“心里五味杂陈,根本不敢想,晚上一想就睡不着觉。”格格爸爸说得很直接——精神压力很大。“格格刚查出病时,真是一夜白头。”
全家人的心理压力都不小。“格格奶奶快70岁了,已经快抱不动格格,有时给我妹妹打电话会哭,但面对我永远是坚强的。我也哭过。”
共同的展望:患儿未来
SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,由于脊髓前角细胞变性导致肌肉无力和萎缩。2018年5月,SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。罹患这类疾病,患者会逐渐感到肢体无力,且情况越来越差,难以逆转。如果不接受治疗,SMA患者的肌肉力量将逐步退化,最终因为呼吸或吞咽等问题导致感染、死亡。
“父母之爱子,则为之计深远。”这句话在SMA患儿家长身上体现得淋漓尽致。格格家长选择让格格上幼儿园,就是为了格格将来能够自己谋生。格格爸爸说,孩子虽然生病了,但是也要学点东西。“将来我们老了没办法照顾他,起码他能有一门生活技能,学编程之类的将来能够自己谋生,我最担心的就是孩子的未来。”在为孩子进行治疗的同时,书语妈妈和跃跃妈妈也一直在考虑孩子的未来。
据了解,目前全球已有3款SMA疗法获批,分别是诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza(诺西那生钠注射液)以及罗氏的Risdiplam(利司扑兰)。2021年12月3日,诺西那生钠注射液被正式纳入医保,这对于SMA患者和他们的家庭来说无疑是天大的好消息。据行业平台统计,该药在进入医保目录之前,2020年与2021年的国内销售额分别只有5724.13万元和15517.22万元,而被纳入医保目录之后,该药的销售额迅速井喷,2022年全年销售额大增至5.99亿元,增长率达到惊人的286.53%。2024年,诺西那生钠注射液降至每针3.3万元。
潍坊市妇幼保健院开展SMA基因治疗以来,像格格、跃跃一样的患儿陆续来到这里接受治疗,不少患儿已经有了明显好转。该院儿内一科负责人蒋华芳博士说,新生儿筛查是发现症状前SMA患者的最佳途径,目前国内已有部分城市开展SMA全民普筛。蒋华芳认为,SMA患儿和他们的家庭需要得到更多关注,不只是来自社会、政府的关注,也需要非政府组织的支持和帮助。“希望有更多的治疗方法和药物出现,提高患儿的生活质量。”蒋华芳博士说。
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