由于氯巴占紧缺,部分长期服药的家庭已经出现断药现象。(资料片)
6月29日,国家药品监督管理局发布消息,为满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求,国家卫生健康委、国家药品监督管理局近日印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》(以下分别简称《方案》和《氯巴占方案》),发布了牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。
记者 李静 李岩松
氯巴占在国内
属于第二类精神药品
氯巴占,是一款治疗罕见癫痫疾病非常有效的广谱抗癫痫发作药物,可单独使用,亦可辅助治疗。截至目前,氯巴占在英国、法国、德国等多个国家均有上市。但在国内,氯巴占属于国家麻醉药品和精神药品品种目录中第二类精神药品,受到严格管控。虽然早在2017年5月,氯巴占就作为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”,被原国家卫计委等机构列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。但目前为止,尚无国内药企生产的氯巴占上市。
此前,齐鲁晚报·齐鲁壹点刊发《药囧——1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占》《这种罕见病“救命药”拟临时进口,患者家属希望尽快实施》《“铁马冰河”海外代购氯巴占案一审,律师作无罪辩护称不是贩毒》等报道,对罕见癫痫疾病群体和氯巴占药物持续关注。
患者家属希望
方案尽快落地
6月30日,记者联系到患者父亲“松松爸爸”。“松松爸爸”表示,“昨天我看到消息,国家给了一个方案,为我们患者提供了从医院申请的途径,不过具体还需要医院去落实。离我们患者能够从医院买到药,其实还是有一段距离的。”
患者母亲张玉兰(化名)也关注到了这次方案的公布。她的女儿梦梦在不到一岁的时候,被确诊为“结节性硬化”“难治性癫痫”。梦梦总是哭闹、点头、屈膝、抽搐,一天痉挛发作的次数严重时能达到四五十次。“发作时,眼睛直瞪,身体痉挛,很痛苦。”张玉兰照顾孩子,就像照顾一个偏瘫的老人。
现在,梦梦还有不到三个月的氯巴占药量。张玉兰告诉记者:“我们很多患者家属都希望赶紧落实,能够尽快从附近有权限的医院买药。我们也希望合理合法地购买药物。”
“现在有的家庭换药,还有很多家庭已经断药。”“松松爸爸”说,“虽然知道这个事情快了,但不知道还要等多久,就是一个继续等待的过程。我们的需求就是,从医院能买到药就行了。我们希望快一点真正落地。”
国产氯巴占
正在加紧研发
“国产氯巴占片已经获批上市,要到9月底才能开始销售,我们患者真正能用上这个药要到9月底。”“松松爸爸”在采访中透露。
去年12月,央视新闻报道,国家药监局称,截至目前,已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请,已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。
今年4月12日,宜昌人福药业在其官方微信公众号发布了《公司氯巴占片上市许可申请获受理》一文,表示该公司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请,并顺利受理。5月11日,药品审评中心官网显示,宜昌人福的氯巴占片获得优先审评公示。
宜昌人福指出,公司于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发,2020年11月申报临床,2021年2月取得临床批件,“当前公司应社会急切需求加快研发进程,已向CDE提交了本品的上市许可申请”。
早在3月份
就公开征求意见
作为罕见病用药,有关氯巴占的消息一直牵动着罕见癫痫疾病患者家属的心。
去年7月,“铁马冰河”因从境外购买氯巴占,被河南省中牟县公安局侦查人员抓捕。李芳等四名罕见癫痫疾病患者的妈妈也因帮助“铁马冰河”代收从境外购买的氯巴占包裹卷入该案。中牟县人民检察院以走私、运输、贩卖毒品罪对“铁马冰河”提起公诉；而对李芳等4人,则作出了不予起诉决定。
代购者逐渐“偃旗息鼓”,氯巴占出现紧缺的情况。去年11月29日,1042个罕见病癫痫患儿家庭发出一封求助信——《如何让我们的孩子活下去》“毒贩父亲”“毒贩母亲”案,以及罕见癫痫疾病群体,一度引发关注。
3月18日,“铁马冰河”代购氯巴占一案在中牟县人民法院公开开庭审理,择日宣判。4月15日,“铁马冰河”被取保候审。
其实,早在3月29日,国家卫健委、国家药监局就起草了《方案》和《氯巴占方案》,面向社会公开征求意见。由此展开以氯巴占为例的特定临床急需药品需求解决方案的讨论,也促成了当前购药途径的形成。
我省两家医院
列入使用名单
国家卫生健康委相关负责人表示,两个方案的制定与公布,有利于稳妥解决患者少量特定医疗需求问题,对于指导医疗机构规范临床使用,保障患者用药安全具有重要意义。此外,需临时进口的药品中,有很多已在国外注册上市使用多年,因此鼓励国内有能力的生产企业加快仿制,同时,也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。根据对诊治能力的评估,为保障各地患者用药需求,各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占。
值得注意的是,《氯巴占方案》明确了每张处方最多不得超过1个月用量,发布了牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单,其中,北京协和医院为牵头进口医院,山东省的山东大学齐鲁医院、济南市儿童医院列入使用名单。选定使用的医疗机构条件包括:三级医院；具有癫痫亚专科或相关专业医生,从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上；具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案,建立临床、药学、医务多学科诊疗团队。
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