本世纪以来的阿尔茨海默病药物研究开发史,不啻是一部制药业血泪史。
有位医生曾在论文里统计2002年至2012年间所有阿尔茨海默病药物的临床试验,结论是阿尔茨海默病药物的研究失败率高达99.6%。”
全球市场现有四款阿尔茨海默病药物,均是所谓“对症疗法”——它们可以短期内控制或改善阿尔茨海默病的临床表现,却无法影响病因,无力延缓疾病本身进展。患者服用这类药物,病情只能在一段时间内好转,但由于疾病本身仍在加重,进展至一定程度临床表现终将恶化。
相对“对症疗法”,科学家提出“疾病修饰疗法”概念。这类药物能够直接干预疾病本身进展:或延缓、或暂停,理想状态下甚至逆转。以淀粉样蛋白假说为基础研制的药物,被认为作用于阿尔茨海默病病因,属于疾病修饰疗法范畴,是近年新药研究无可争议的热点。
无奈的是,从本世纪初的淀粉样蛋白疫苗开始,无论小分子化学药物或大分子生物药物,无论针对淀粉样蛋白假说上下游的哪个关键环节,所有药物研究均以失败告终。无数跨国制药巨头心灰意冷,宣布退出；还有一些坚持不懈,终于看到一缕隐约的曙光。
2019年3月,美国制药企业渤健与日本制药企业卫材宣布,终止两项轻度认知功能受损(MCI)或早期阿尔茨海默病人群的临床试验。这两项试验正在研究的药物是另一种抗淀粉样蛋白药物。但到了2019年10月,渤健经过重新分析试验数据,发现药物对部分病例有效——“患者通过诸如记忆、定向、语言等认知和功能评估,观察到显著获益。”该公司目前已向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了药物上市申请。
如果这一药物成功获得批准上市,将成为阿尔茨海默病第一款疾病修饰治疗用药。
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